Un “CERVELLETTO in miniatura” utile a scoprire nuovi trattamenti per una varietà di malattie. Giorgia Quadrato, scienziata italiana, è volata da Bari agli Stati Uniti inseguendo i suoi sogni scientifici. E oggi c’è la sua firma, e quella dei ricercatori del suo laboratorio a Los Angeles, su un’ impresa pionieristica.
Il Cervelletto controlla il movimento e svolge un ruolo importante nelle funzioni cognitive, tra cui il linguaggio, l’elaborazione spaziale, la memoria di lavoro, le funzioni esecutive e l’elaborazione emotiva. E per la prima volta che gli scienziati sono riusciti a far crescere cellule che possiedono le caratteristiche molecolari ed elettrofisiologiche di neuroni funzionali in un sistema interamente umano, le cellule di Purkinje.
La degenerazione delle cellule di Purkinje è associata a vari disturbi del neurosviluppo e neurodegenerativi, incluso il disturbo dello spettro autistico e l’atassia cerebellare, condizione quest’ultima che colpisce il movimento muscolare. Nel laboratorio della scienziata italiana di base a Los Angeles è stato sviluppato un modello organoide che genera principali tipi di cellule necessarie proprio per il movimento, la cognizione e le emozioni: le cellule granulari e i neuroni di Purkinje utili allo studio di malattie come il cancro, anche nei pazienti più piccoli.
Assistant professor di biologia delle cellule staminali e medicina rigenerativa nell’ateneo statunitense, Giorgia Quadrato ha aperto una strada per lo studio delle malattie cerebellari, compresi tumori pediatrici.
«Il co-sviluppo – spiega la ricercatrice – e la maturazione riproducibili dei principali tipi di cellule del CERVELLETTO in via di sviluppo in un modello organoide umano forniscono un nuovo modo per esplorare la biologia alla base dello sviluppo e dei disturbi cerebellari e per fare progressi su interventi terapeutici».
Quadrato, di base all’Eli and Edythe Broad Cirm Center for Regenerative Medicine and Stem Cell Research alla Keck School of Medicine della Usc, è cresciuta in Puglia e dedica il suo impegno in laboratorio allo sviluppo di reti 3D di cellule nervose umane. Una sfida complessa dalla quale sta riuscendo a trarre risultati. Altri neuroni all’interno degli organoidi messi a punto dal team – sia neuroni eccitatori che condividono informazioni, sia neuroni inibitori che inibiscono la condivisione di informazioni – formano circuiti e mostrano attività di rete coordinata, dimostrando di essere cellule nervose funzionali.
Inoltre, gli organoidi del Quadrato Lab hanno formato cellule progenitrici specifiche dell’uomo, che sono associate al medulloblastoma, il tumore cerebrale metastatico più diffuso nei bambini. Ciò li rende un modello potenzialmente utile per studiare e trovare trattamenti per questo cancro pediatrico. Dati i giusti segnali esterni, gli organoidi potrebbero anche essere indotti a formare caratteristiche anatomiche come gli strati, che rispecchiano il normale sviluppo del cervello embrionale.
In definitiva, lo studio degli scienziati delle staminali della Usc «fornisce un sistema modello tutto umano, fisiologicamente rilevante, per chiarire meccanismi specifici per tipo di cellula, che governano lo sviluppo e le malattie del CERVELLETTO», conclude Alexander Atamian, dottorando del Quadrato Lab e primo autore dello studio.