Al Policlinico di Bari è stata somministrata la terapia genica per l’emofilia A per la malattia emorragica congenita che provoca sanguinamenti spontanei o post traumatici che possono mettere a rischio la vita dei pazienti.
Si tratta della prima somministrazione in Puglia e tra le prime in Italia. Con un’unica infusione endovenosa di un gene funzionale nel fegato del paziente, la terapia consente di correggere la mutazione responsabile dell’emofilia alla base della malattia, offrendo una protezione a lungo termine dalle emorragie e superando la necessità delle frequenti infusioni a cui il paziente era costretto a sottoporsi.
Il Policlinico di Bari è stato individuato dalla Regione Puglia come hub per la prescrizione e la somministrazione della terapia genica.
Il paziente, un uomo di 49 anni di origine salentina, è stato preso in carico dal Centro Emofilia Spoke dell’ospedale “Veris Delli Ponti” di Scorrano e ha completato tutte le fasi di valutazione clinica presso il Centro Emofilia Hub del Policlinico di Bari.
La terapia genica per l’emofilia A «utilizza la tecnologia AAV (Adeno-Associated Virus) e fornisce al paziente una protezione costante e a lungo termine dalle emorragie eliminando, di fatto, la necessità delle infusioni periodiche di fattore di coagulazione e migliorando notevolmente la sua qualità di vita, permettendo innanzitutto di vivere con meno preoccupazioni legate ai sanguinamenti spontanei», spiega il professor Giancarlo Malcangi, responsabile dell’unità operativa di Emofilia e Trombosi del Policlinico, sottolineando che «non è possibile somministrarla a tutti i pazienti emofiliaci» poiché «ci sono dei criteri di eleggibilità rigorosi che il paziente ha rispettato».
A rendere possibile ogni fase del percorso è stata la rete multidisciplinare del Policlinico di Bari: ematologi, ortopedici, anestesisti, farmacisti ospedalieri esperti in preparazioni galeniche e infermieri, e la piena sinergia tra centri Hub e Spoke.
Per il presidente della Regione Puglia, Michele Emiliano, è «un risultato che testimonia il livello raggiunto dalla nostra sanità pubblica e l’impegno costante per garantire ai cittadini terapie che non solo salvano la vita, ma migliorano concretamente la qualità della vita. Offrire terapie geniche – aggiunge – significa essere protagonisti di una rivoluzione terapeutica che può davvero cambiare la vita dei pazienti».