(Adnkronos) – Una terapia sperimentale a base di cellule staminali del cervello sembra essere in grado di ridurre la progressione della sclerosi multipla, oltre a risultare sicura e tollerata. Questi i primi risultati di uno studio dell’Irccs ospedale San Raffaele di Milano, pubblicati sulla rivista ‘Nature Medicine’.
Per la prima volta al mondo, nel maggio 2017, un paziente con sclerosi multipla progressiva in stadio avanzato ha ricevuto una terapia a base di cellule staminali neurali, nell’ambito dello studio Stems, coordinato dal professor Gianvito Martino, direttore scientifico del San Raffaele di Milano e pioniere della ricerca in questo campo.
Nell’articolo oggi su ‘Nature Medicine’, i medici e ricercatori dell’Unità di ricerca di Neuroimmunologia e del Centro Sclerosi multipla del San Raffaele dimostrano la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Non solo. Hanno osservato una riduzione dell’atrofia cerebrale nei pazienti trattati con il maggior numero di cellule staminali neurali e una variazione del profilo liquorale in senso pro-rigenerativo dopo il trattamento. Risultati “di estremo interesse – sottolineano – che necessitano però di essere confermati su un gruppo più ampio di pazienti per poter pensare in un futuro a un possibile impiego di queste cellule nella pratica clinica”. Lo studio ha coinvolto 12 persone con sclerosi multipla progressiva ed elevata disabilità, che avessero già sperimentato le terapie disponibili, con scarso o nessun successo.
I pazienti sono stati suddivisi in 4 gruppi, di 3 malati l’uno, che hanno ricevuto, con un’unica puntura lombare, un numero di cellule crescente, da circa 50 milioni per il primo gruppo fino ad arrivare a 500 milioni di cellule per l’ultimo. Le staminali utilizzate per il trapianto sono di origine fetale e sono state preparate grazie alla collaborazione con il Laboratorio di terapia cellulare Stefano Verri, sostenuto della Fondazione Matilde Tettamanti e Menotti De Marchi Onlus e con la Fondazione Irccs Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico.
“Nel lavoro pubblicato, oltre a dimostrare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento, descriviamo una significativa riduzione della perdita di tessuto cerebrale – sottolinea Angela Genchi, ricercatrice del laboratorio di Neuroimmunologia e primo nome del lavoro scientifico – valutata tramite un monitoraggio di risonanza magnetica nei due anni successivi al trapianto, nei pazienti che hanno ricevuto il maggior numero di cellule staminali neurali. A supporto di tali dati, l’analisi del liquido cerebrospinale – spiega – ha evidenziato un cambiamento della sua composizione dopo il trapianto, dimostrando un arricchimento in termini di fattori di crescita e di sostanze neuroprotettive”.
L’innovazione di questo studio è rappresentata dall’uso di una nuova terapia cellulare avanzata a base di cellule staminali neurali, mai utilizzate prima in pazienti con sclerosi multipla e che hanno mostrato negli studi preclinici condotti in laboratorio di poter avere un elevato potenziale pro-rigenerativo una volta trapiantate.
“E’ un traguardo importante quello raggiunto, anche se rappresenta solo la prima tappa del percorso clinico-sperimentale che porta a una vera e propria terapia – commenta Martino -. Il mio primo pensiero va, soprattutto, alle persone malate e alle loro famiglie che hanno sostenuto la nostra ricerca in tutti questi anni, certo drammatici dal punto di vista della sanità pubblica, con pazienza, speranza, dedizione e sacrificio. Non saremmo arrivati fin qui senza il loro contributo. La strada intrapresa è però ancora lunga”.
“I dati pubblicati – precisa – non sono ancora sufficienti per considerare questa opportunità, appunto, come una vera e propria terapia. Il passo successivo sarà quello di procedere con un nuovo studio clinico sperimentale che coinvolga un gruppo più ampio di pazienti, con l’obiettivo di dimostrare, da un lato l’efficacia delle cellule staminali neurali nel bloccare la progressione di malattia, dall’altro lato la loro capacità di favorire la rigenerazione delle aree del sistema nervoso danneggiate. Il fine ultimo, che è la grande sfida che abbiamo deciso di affrontare 20 anni fa, è quello di sviluppare una terapia innovativa ed efficace per le persone con forme progressive di sclerosi multipla che hanno, ad oggi, opzioni terapeutiche limitate”.
Intanto, è stato grazie al sostegno in primis dell’Associazione italiana Sclerosi multipla (Aism) e della sua Fondazione (Fism) se questa terapia, frutto di 20 anni di ricerca, è arrivata alla sperimentazione clinica. “Da oltre vent’anni abbiamo promosso e sostenuto gli studi sulle cellule staminali, investendo nella ricerca di base e nella sperimentazione sull’uomo. In questi ultimi venticinque anni tanto è cambiato nella sclerosi multipla, molto si sta facendo anche per le forme progressive. Le persone più gravi hanno risposte innovative per affrontare i sintomi e guadagnare qualità di vita, anche attraverso la riabilitazione. Continueremo a sviluppare queste ricerche con le cellule staminali e gli altri progetti innovativi per andare verso un mondo libero dalla sclerosi multipla”, conclude Mario Alberto Battaglia, presidente della Fism.
